意向性治疗（Intention-to-Treat, ITT）原则是临床试验数据分析中的一项基本准则，被广泛认为是评估干预措施效果的“金标准”，尤其是在随机对照试验（RCT）中。它的核心思想极其简洁：一旦患者被随机分配到某个治疗组，无论他们后续是否真正接受了该治疗、是否完成了治疗方案、是否中途换药，甚至是否完全退出了试验，他们的数据都必须被纳入其最初被分配的那个组进行最终的统计分析[1]。这个原则可以通俗地理解为“一次随机，终身分组”（Once randomized, always analyzed）。
ITT原则的首要目标是最大限度地保留随机化的完整性。在临床试验的开始阶段，随机化的目的是为了确保试验组和对照组在所有已知的和未知的基线特征（如年龄、疾病严重程度、遗传背景等）上是均衡可比的。这是后续进行无偏比较的基石。
如果在分析时将某些患者从其原分配的组中剔除，这种均衡就会被打破，从而引入严重的偏倚（Bias）。例如：
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避免选择性偏倚（Selection Bias）：假设一种新药的副作用较大，许多患者因无法耐受而停止服药。如果分析时将这些停药的患者剔除，那么剩下的就是能够耐受该药物的患者群体。这个群体可能本身就更健康或对药物反应更好，分析结果会高估药物的疗效并低估其风险。
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避免脱落偏倚（Attrition Bias）：在安慰剂组，一些感觉病情没有改善的患者可能会寻求其他治疗而退出试验。如果将他们剔除，剩下的安慰剂组患者可能病情相对稳定，这会使得安慰剂组的结局看起来比实际情况要好，从而可能掩盖试验药物的真实疗效。
通过强制性地将所有随机化的患者都纳入原分组进行分析，ITT原则模拟了真实世界的临床情景。在现实中，医生给患者开出处方后，并不能保证每位患者都会严格按时按量服药。有些患者会忘记，有些会因副作用而自行停药。ITT分析得出的结论，更能反映将该疗法推广到广大患者群体中时可能获得的实际效果（Effectiveness），而不仅仅是在理想条件下严格遵守方案才能达到的理论疗效（Efficacy）[2]。
假设我们进行一项研究，比较新降压药A与安慰剂的效果。我们随机分配了200名高血压患者，100人进入药物A组，100人进入安慰剂组。研究终点是6个月后血压达标的患者比例。
- 药物A组（100人）：在研究期间，10人因无法忍受的头晕副作用而停药，另外10人因搬家而失访。最终只有80人完成了研究，其中60人血压达标。
- 安慰剂组（100人）：15人因感觉无效而自行寻求其他治疗退出，5人失访。最终80人完成研究，其中30人血压达标。
如果采用非ITT分析（例如，仅分析完成研究的患者，即“符合方案分析 Per-Protocol Analysis”）：
- 药物A组的达标率 = 60 / 80 = 75%
- 安慰剂组的达标率 = 30 / 80 = 37.5%
这个结果看起来非常理想，药物效果显著。但它忽略了因副作用而停药的10名患者，他们的结局很可能是“未达标”，这个分析美化了药物的耐受性和真实效果。
如果采用ITT分析：
所有200名患者都必须被纳入分析。对于失访或中途退出的患者，需要采用保守的统计方法来处理他们的缺失数据（例如，假设他们均未达到治疗终点）。
- 药物A组（100人）：我们知道60人达标。对于退出的20人，我们保守估计他们均未达标。因此，达标人数仍为60人。达标率 = 60 / 100 = 60%。
- 安慰剂组（100人）：我们知道30人达标。对于退出的20人，同样估计他们未达标。因此，达标人数仍为30人。达标率 = 30 / 100 = 30%。
ITT分析的结果（60% vs 30%）虽然不如前者那么“亮眼”，但它更真实、更稳健。它反映了一个事实：当给100个患者开这个药时，考虑到副作用和失访等真实世界因素，大概能期望60个人最终血压达标。这个结论对于临床医生和卫生决策者来说，远比那个75%的理想化数据更有价值。